49. Cholestasissal járó májbetegségek gyermekkorban

Icterus újszülöttkorban

Cholestasis

Pathomechanizmus és típusok

Etiológia

Kategória Alkategória Oka
Fertőzéses eredet Vírusos CMV, EBV, Hepatitis A, B, C, HIV, HSV, stb.
Bakteriális urocystitis, cholangitis, sepsis
Paraziták
Genetikai és metabolikus eredet Progressziv familiáris intrahepatikus cholestasis (PFIC)
Alagille-szindróma
Szénhidrát-anyagcsere zavarok galactosaemia
herediter fruktózintolerancia
glycogenosisok
Aminosav-anyagcsere zavar tyrosinaemia
Lipidtárolási betegség Niemann-Pick betegség
Wolman betegség
Gaucher-kór
Epesav szintézis zavarai
Neonatalis haemocromatosis/ Gesztációs alloimmun májbetegség
Alfa-1-antitripszin hiány
Cystás fibrosis
Endokrin eredet Hypothyreosis
Hypopituitarizmus
Toxicus eredet Gyógyszer
Totális parenterális táplálás
Cardialis eredet Cardialis shock
Akut szívelégtelenség
Ischaemia
Anatómiai eredet Biliaris atresia
Choledochuscysta
Egyéb Graft Versus Host Betegetség (GVHD)
Tumorok

Obstruktív cholestasis

Biliaris atresia

A kórkép lényege és jelentősége

Klinikai tünetek

Diagnosztika

Kezelés

Choledochus malformatio

Klinikai tünetek

Terápia

Hepatoceulluláris cholestasis

Idiopathiás neonatalis cholestasis

Alpha-1 antitripszin (a1-AT) hiány

Kórkép lényege és pathomechanizmusa

  • AR
  • Kóros fehérje folding -> IC marad -> hepatocyta kár
    • => Fibrosis, cirrhosis, HCC
  • 1/1600-2000
  • Kaukázusi rasszban van csak

Klinikai megjelenés és Genetika

  • Csecsemőkor: leggyakrabban cholestasis formájában jelentkezik
  • Homozigóta (PiZZ)
    • Fokozott kockázat májbetegségre és emphysemára
    • Heterozigóta (PiMZ)
      - Májbetegségek lefolyását negatívan befolyásolja

Diagnózis

  • a1-AT koncentráció mérése
  • Fenotípus meghatározása

Alagille szindróma (ALGS)

Általános jellemzők

  • AD
  • Diagnosztikus kritériumok
    • Intrahepaticus epeút hypoplasia
    • Plusz az alábbi 5 tünetből legalább 3 megléte:
      • Krónikus cholestasis
      • Veleszületett szívbetegség
      • Szemészeti eltérés
      • Sceletális rendellenesség
      • Karakterisztikus arcdysmorphia

Szervrendszeri manifesztációk

Hepaticus

  • Érintettség: igen magas arányú
  • Tünetek
    • Cholestasis (90-95%)
    • Epeút hypoplasia (75%)
    • Direkt hyperbilirubinaemia
    • Emelkedett szérum epesav szint
  • Következmények
    • Pruritus (viszketés) - jelentősen rontja az életminőséget
    • Xanthomák (csökkent koleszterin kiválasztás miatt)

Cardiovascularis

  • Érintettség: ~95%
  • 47. Acyanotikus vitiumok
  • Leggyakoribb: pulmonalis stenosis/hypoplasia (76%)
  • Fallot-tetralógia
  • Vérzések: epiduralis, subduralis, subarachnoidealis, agyállományi

Csontrendszer és Arc (Sceletalis & Facialis)

  • Arcdysmorphia (Típusos háromszögletű arc):
    • Prominens homlok
    • Mélyen ülő szemek
    • Hypertelorismus -> távol ülő szemek
    • Hegyes áll
  • Gerinc:
    • Pillangócsigolya (csigolyatest záródási rendellenesség) - 33-66%

Renalis

Szemészet

  • Posterior embryotoxon (56-95%)
    • Ccornea hátsó felszínén lévő Schwalbe-vonal megvastagodása és előrehelyeződése.
    • Szabad szemmel gyakran egy vékony, fehér gyűrűként vagy félholdként látható a szaruhártya szélén

Egyéb

  • Súly és magasság elmarad a kor/nem átlagtól